朗格汉斯细胞组织增生症（LCH）是一种组织细胞疾病，旧称“组织细胞增生症X”。其特征表示是组织细胞克隆性增殖和病理性朗格汉斯细胞的过量积聚。最常见受累器官包含：骨骼（80%）、皮肤（33%）、脑垂体（25%）等。当风险器官受累时，如血液系统、肝、脾，患者有死亡风险，对治疗反响不良，预后很差。

Erdheim-Chester病（ECD）是一种稀有的非朗格汉斯细胞组织增生症，旧称“脂质肉芽肿”。ECD病变可累及全身各系统，最常见的受累系统包含：骨骼、心血管、呼吸、中枢神经等。普通病症包含发热、乏力、盗汗、体重降落等。

朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病是由髓样树突状细胞中MAPK途径（最常见为BRAF V600E）的突变惹起，因而招致两种疾病既存在某些堆叠又有其各自特别的表示。

由于上述两种疾病的稀有性，其诊治存在一定应战，MEK抑止剂和BRAF抑止剂在应用中是近年来重要的进展。

免费临床项目

BRAF抑止剂HLX208

实验题目：一项评价HLX208片在BRAF V600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）中的有效性、保险性和药代动力学（PK）的稀有病单臂、开放、多中心的Ⅱ期临床研讨。

实验类型：单臂实验

顺应症：朗格汉斯细胞组织细胞增生症和Erdheim-Chester病（一线及以上）

注销号：CTR20212459

研讨中心：北京、河南郑州、湖南长沙、上海、四川成都、天津、浙江杭州

主要入排规范：

1、组织学确诊的成人LCH或（和）ECD患者。

2、研讨中心或中心实验室检测明白存在BRAF V600E分子突变：受试者在研讨中心运用PCR或NGS措施检测为BRAF V600E突变的患者可入组；如进入选择期的LCH或（和）ECD患者无研讨中心BRAF V600E讲演，则需中心实验室检测；已有研讨中心的BRAF V600E的检测讲演，则无需中心实验室再统一复测。

3、累及多系统（大于一个系统）或者为累及单系统多病灶（大于一个病灶）的患者。

4、存在基于PERCIST 1.0规范可评价的病灶。

5、初治或者复发、难治的成人LCH或（和）ECD患者均可归入。

6、年龄≥18岁，性别不限；预期生存期至少3个月；ECOG膂力评分0-2分。

7、初次运用研讨药物前2周内接受除本研讨外的任何其他抗癌治疗（如化疗、其他靶向治疗、其他实验药物、放疗、中药治疗等）不可参与。

8、不要既往接受过BRAF V600E抑止剂（维莫非尼、达拉非尼等）或MEK抑止剂（司美替尼、比美替尼等）治疗的患者（索拉非尼除外）。

9、既往或目前存在≥2级的室性或房性心律失常不可参与。

10、难治性恶心和呕吐，吸收不良，胆汁外引流或障碍充沛吸收的肠段切除不可参与。

【重要提示】本公号【全球好药资讯】一切文章信息仅供参考，细致治疗谨遵医嘱！